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【名家講壇-第120期】基因編輯藥物開發(fā)

來源:廣西醫(yī)科大學 發(fā)布時間:2025-01-07 作者:馮奕森 校對:王輝 審核:郭宏偉

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一,、報告題目:基因編輯藥物開發(fā)

二,、時間:202511109:30-11:00

三,、地點:校本部綜合樓1樓報告廳

四,、主持人:長壽與老年相關疾病教育部重點實驗室、廣西腦科學研究重點實驗室主任??譚國鶴教授

五,、主講人簡介:楊輝,,中國科學院上海藥物所基因治療中心主任,,研究員,,國家杰青,、國家優(yōu)青、何梁何利科學與技術進步獎獲得者,。長期專注于基因編輯領域研究,,在基因編輯技術開發(fā)、安全性評價以及基因治療遺傳性疾病的臨床轉(zhuǎn)化研究中取得了一系列原創(chuàng)性成果。首創(chuàng)了更靈敏的基因編輯脫靶檢測技術GOTI,,并首次證明單堿基編輯工具存在嚴重的DNA脫靶效應和RNA脫靶效應,;開發(fā)了多種具有底層專利的小尺寸RNA編輯工具和DNA編輯工具,并獲得中美國家授權,;首創(chuàng)不依賴于脫氨酶,、糖苷化酶介導的DNA單堿基編輯系統(tǒng),首次實現(xiàn)堿基G的編輯,。研究成果刊登于Science、Nature,、Cell,、Nature Methods、Nature Biotechnology,,研究成果“單堿基基因編輯造成大量脫靶效應及其優(yōu)化解決方法”入選 2019年中國生命科學十大進展,。